Callejones sin salida en todos los frentes: la vacuna detenida, un rechazo sin explicaciones y lo que busco ahora

En resumen: Este artículo es menos una guía y más un diario. En las últimas semanas he recibido una mala noticia tras otra: la vacuna personalizada que perseguía no puede continuar, porque no quedó suficiente tejido de mi biopsia. Solicité, a través de la asociación, el acceso a un programa de investigación y me rechazaron en dos frases, sin ninguna explicación. Y un mensaje sencillo dirigido a otros pacientes no pasó la moderación de ningún grupo. Te cuento lo que pasó, lo que busco ahora y en qué punto está el registro RET Together.

La vacuna: se detuvo justo donde me temía

Si leíste la segunda parte sobre las vacunas personalizadas , ya sabes de qué tenía miedo. Mi tejido tumoral se recogió una sola vez, en el diagnóstico, mediante dos pequeños cilindros. Y el tratamiento ha ido tan bien que ya no existe un tumor que se pueda biopsiar de forma segura.

Aun así, envié lo que tenía al laboratorio de Alemania que iba a hacer el análisis del tumor para la vacuna. La respuesta llegó hace unos días: el análisis del tumor no se pudo completar. El material que quedaba en los bloques no fue suficiente.

Sabía, sobre el papel, que podía pasar. Recibir la noticia es otra cosa. Meses de documentación, cartas, solicitudes de datos y citas se detuvieron en una sola línea de un informe. Y no puedo dejar de pensar que, en la primera biopsia, una sola pasada más de la aguja lo habría cambiado todo.

Lo que busco ahora: la siguiente mejor opción

No me he rendido. Solo que el camino se ha estrechado.

Oficialmente, no tengo gran cosa. El informe clínico de la prueba molecular del diagnóstico solo dice cuáles son los dos genes que se han unido – KIF5B y RET. No dice dónde exactamente se unen, y para una vacuna eso es justo lo que importa.

Cómo llegué, aun así, a tener una secuencia

Tuve una idea: le pedí al laboratorio que me hizo la secuenciación (NGS) en el diagnóstico, Genekor, los datos brutos – los archivos que produce el secuenciador, no solo el informe de unas pocas páginas que le llega al médico. Me los enviaron.

De ellos salió mucha más información que del informe. La más valiosa: la unión exacta, es decir, el lugar preciso en el que los dos genes se juntan, leído directamente de los fragmentos de ADN de mi tumor. A partir de la unión se puede deducir la secuencia de proteína que no existe en ninguna parte del cuerpo sano – la diana ideal para una vacuna.

No hice nada mágico. Los datos brutos se pueden analizar en el ordenador con los mismos tipos de programas que usan los grandes laboratorios y las empresas que fabrican oficialmente vacunas personalizadas: alineamiento con el genoma de referencia, detección de fusiones, predicción de los fragmentos de proteína. La única diferencia es que, esta vez, el análisis parte de los datos que ya tengo, no de un tejido que ya no existe.

Hice la misma solicitud al laboratorio de Alemania, por las pruebas que se hicieron allí. Estoy esperando los datos.

Por qué una secuencia no es, todavía, una vacuna

Aquí tengo que ser honesto: tener la secuencia es solo el primer paso. Una vacuna de péptidos funciona únicamente si los fragmentos de proteína pueden ser “presentados” al sistema inmunitario por las moléculas HLA – una especie de huella inmunitaria, distinta en cada persona. Por eso me hice el tipado HLA, para saber exactamente qué moléculas tengo.

Y después viene la parte más difícil: la unión (binding). Aunque el péptido esté fabricado a la perfección, puede que no se una lo bastante bien a mis moléculas HLA, o que el sistema inmunitario no reaccione ante él. Los programas de predicción dan una estimación, no una garantía. En mi caso, las estimaciones para un tipo de moléculas salieron débiles, así que ahora estoy mirando péptidos más largos, dirigidos a las células colaboradoras del sistema inmunitario. Es otro reto, para el que ahora busco una solución. Y así, paso a paso.

Quién podría construirla

Así que la pregunta ha cambiado. Ya no busco “la mejor vacuna”, sino un centro dispuesto a construir una vacuna a partir de una secuencia que ya tengo, sin hacer su propio análisis de un tejido que ya no existe. He enviado cartas a varios centros, de Europa y de fuera de ella. Algunos respondieron rápido, otros nada. Todavía no hay nada seguro.

Es una opción más estrecha que la inicial, y lo digo abiertamente: puede que no salga. Pero es lo que se puede hacer ahora, en mi situación. Cuando haya algo concreto, lo escribiré aquí.

El programa para investigación: rechazado en dos frases

Para este trabajo – literatura científica, ensayos clínicos, datos moleculares, el registro – uso herramientas de inteligencia artificial. Me han ayudado a llegar a muchas de las cosas que has leído en este blog. Así que, a través de la Asociación OncoGuide, solicité el acceso a un programa de Anthropic, la empresa que desarrolla el asistente Claude. El programa está dirigido a organizaciones de investigación en ciencias de la vida, está en fase beta y el acceso se concede después de una verificación.

Nos hicieron tres preguntas: para qué usaríamos la herramienta, si era para uso interno o para clientes, y cuántas personas la usarían. Respondimos con franqueza a todas: investigación dirigida por pacientes sobre los cánceres con fusión RET, uso estrictamente interno, una persona al principio y quizá uno o dos colaboradores. Y escribimos explícitamente que la herramienta nunca se usaría para hacer diagnósticos ni para decidir tratamientos.

La respuesta, unos días después, tenía dos frases: nuestra organización “no es elegible por el momento”, y el acceso se ampliará con el tiempo. Sin criterios, sin motivo, sin una vía para recurrir o para completar algo.

Entiendo que una empresa tiene derecho a elegir a quién da acceso a un programa en beta. No es eso lo que me duele. Me duele responder a cada pregunta de buena fe y recibir a cambio una puerta cerrada, sin saber siquiera qué debería haber sido distinto. Para un paciente con un cáncer raro, el tiempo no es un recurso abstracto. “Más adelante” puede significar “demasiado tarde”.

Un mensaje sencillo que no pasó la moderación

El registro RET Together necesita, antes que nada, pacientes que sepan que existe. Así que probé lo más sencillo posible: un mensaje corto, en los grupos de Facebook de pacientes oncológicos, que decía lo que queremos hacer y cómo ponerse en contacto con nosotros.

Ninguno pasó la moderación. Ninguna explicación que se sostuviera. Entiendo que los moderadores se protegen del spam y de gente que vende tratamientos milagrosos – es un trabajo duro y necesario. Solo que, esta vez, el filtro detuvo precisamente un mensaje de un paciente para otros pacientes.

RET Together: los materiales están listos para revisión

Aquí, al menos, tengo una buena noticia. Los materiales básicos del registro están listos para revisión: el formulario de inscripción, el formulario de consentimiento, la política de privacidad y el conjunto mínimo de datos que recogeríamos. Ya han pasado por varias rondas de verificación interna, y ahora toca la revisión del registro.

En las próximas semanas los publicaré aquí, en la web, para que cualquiera pueda leerlos y cuestionarlos antes de que se recoja ningún dato. El principio sigue siendo el del artículo de lanzamiento : construimos en público, y no se recoge nada hasta que todo esté verificado.

Una observación, nada más

Puesta en conjunto, la lista es más o menos así: el tejido que ya no existe, un programa que no explica, grupos que no dejan pasar el mensaje. Cada cosa, por separado, tiene una explicación razonable. Juntas, dicen algo sobre cómo es la vida de un paciente oncológico: no solo hay poco apoyo, sino que en todas partes aparece algún obstáculo.

No escribo esto para pedir nada ni para empezar una pelea. Sinceramente, no creo que ahora tenga energía para librar cada una de estas batallas. Es solo una observación. Si te reconoces en ella, que sepas que no estás solo.